中国上海 – 2024年4月22日 — 云顶新耀（HKEX 1952.HK）合作伙伴 Calliditas Therapeutics AB（纳斯达克股票代码：CALT，纳斯达克斯德哥尔摩股票代码：CALTX）（以下简称“Calliditas”），在2024年国际肾脏病学会（ISN）世界肾脏病大会（WCN 2024）上，公布了耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊，Nefecon®）NeflgArd III期研究的多项积极结果。WCN 2024于4月13日至16日在阿根廷布宜诺斯艾利斯举行。

云顶新耀首席执行官罗永庆表示：“我们很高兴看到NeflgArd III期研究展现了多项最新的积极结果，这些显著的长期临床获益进一步证明了耐赋康®具有改变IgA肾病疾病进程的治疗作用。目前，亚洲IgA肾病患病率远高于世界其他地区，且东亚人群进展比欧美人群更快，中国目前有约500万的IgA肾病患者，存在巨大未被满足的临床需求。作为全球首个IgA肾病的对因治疗药物，耐赋康®已在中国大陆、中国澳门和新加坡获批，填补了该地区从疾病源头治疗IgA肾病的空白。我们将继续努力推动耐赋康®的商业化进程，让更多的中国以及亚洲患者获益。”

此次公布的一项研究结果显示，在2年研究期间（9个月的耐赋康®治疗，停药观察15个月），无论基线尿蛋白肌酐比水平（UPCR）<0.8 g/g 或 ≥0.8 g/g，均能观察到显著的肾小球滤过率（eGFR）获益。在UPCR <0.8 g/g的患者人群中，9个月的耐赋康®用药，能使eGFR相较基线持续改善至18个月, 这进一步证明了即便在蛋白尿较少的患者中，仍可以通过早期积极对因治疗从而使肾功能得到最大的保护。

另一项研究结果显示，无论基线UPCR如何，耐赋康®组中eGFR降低30%或者进展至肾衰竭的发生率远低于安慰剂组 (11.5% vs. 21.4%，图1)，并且耐赋康®能显著延缓患者eGFR降低30%或进展至肾衰竭的时间。这项结果进一步补充了耐赋康®能够降低IgA肾病患者临床复合终点的发生率，尤其对于疾病进展较快的中国患者，耐赋康®或可在延缓肾功能下降方面提供更大获益。

图1：2年期间，两组eGFR较基线下降30%或肾衰竭的患者比例：耐赋康®组 11.5% vs. 安慰剂组 21.4%。

在耐赋康®对于患者生活质量的影响研究中，基于36项简短调查问卷（SF-36）评估的生活质量分析结果显示，在9个月和24个月的研究期间，在治疗9个月后，耐赋康®组和安慰剂组之间各方面的生活质量未观察到有意义的差异。随访15个月后，SF-36评分保持一致。该结果进一步表明耐赋康®治疗不影响患者的生活质量，这为其长期维持治疗以延缓IgA肾病患者肾功能下降提供了坚实的基础。

耐赋康®作为全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局(FDA)完全批准的对因治疗IgA肾病药物，目前已在云顶新耀亚洲权益区的中国澳门、中国大陆和新加坡获批，并预计最早将于5月在中国大陆商业化上市。未来，云顶新耀将进一步扩大该款创新药物的可及性，满足IgA肾病患者对从疾病源头进行治疗并能显著延缓疾病进展的创新疗法的迫切需求，从根本上改变患者缺乏针对性疗法的治疗格局。

关于NefIgArd研究

NefIgArd III期全球临床试验是一项随机、双盲、多中心研究，在接受优化RAS抑制剂治疗的原发性IgA肾病成人患者中评估了耐赋康®（16 mg/d，每日一次）与安慰剂相比的疗效和安全性。这项研究为期2年，包括9个月的耐赋康®或安慰剂治疗期，随后是15个月的停药随访期。全球研究结果显示：与安慰剂相比，耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在估算肾小球滤过率（eGFR）上显示出具有临床意义且统计学显著性优势（p<0.0001），能延缓肾功能衰退达50%。

而中国亚组数据显示了耐赋康®在肾功能保护、蛋白尿下降和镜下血尿改善等方面比全球研究中数值上更好的疗效，同时亦观察到在仅使用支持性治疗的中国患者对照组更快速的疾病进展。在2年的治疗和观察期间，耐赋康®治疗组时间加权的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰剂组时间加权的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐赋康®治疗可带来9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR 获益，这一数值大于全球人群的治疗获益（5.1 ml/min/1.73㎡）。中国人群中eGFR在24个月时较基线的平均绝对变化表明，耐赋康®治疗的患者肾功能恶化程度较安慰剂减少了约66%，这一数值在全球人群约为50%。同时，在2年内观察到耐赋康®组的蛋白尿降低作用持久。与安慰剂相比，中国人群9个月的耐赋康®治疗在9个月和24个月时分别使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9个月与24个月时约下降30%。此外，在安慰剂组，中国人群在24个月时的平均UPCR自基线上升了18.6%，而全球人群却有轻微的下降，说明了中国人群的疾病进展相较于全球人群更快。在中国人群中，耐赋康®组2年内无镜下血尿的患者比例从基线的 26.9% 明显改善至 57.7%，而安慰剂组无变化。该中国患者数据已发表于2023年11月举行的美国肾脏病学会肾脏周。

关于耐赋康®（Nefecon®）

耐赋康® (Nefecon®)是口服靶向布地奈德迟释胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物，是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，在中国人群中能延缓肾功能衰退达66%，预计能将疾病进展至透析或肾移植的时间延缓12.8年。布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。耐赋康®专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。

2019年6月，云顶新耀与Calliditas签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化耐赋康®的权利。该协议于2022年3月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。

关于云顶新耀

云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站：www.everestmedicines.com。

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